人體內千萬億個來自不同組織的細胞，均由干細胞分化而來，干細胞具備修復受損組織、調節免疫系統、逆轉組織纖維化等顯著特性，為許多疑難雜癥的治療打開想象空間。而眼下，山東省首款干細胞1類創新藥，有望從一家青島企業中率先問世。

記者從青島奧克生物開發有限公司獲悉，由該公司研發的全球首款針對潰瘍性結腸炎的干細胞創新藥——人臍帶間充質干細胞注射液已順利完成Ⅰ期臨床試驗，正全面進行Ⅱ期臨床試驗。

青島奧克生物位于青島高新區，是一家集細胞技術研究、保存、產業化生產和生物制藥于一體的高科技生物技術公司。奧克生物創新藥項目經理李華介紹，企業研發的人臍帶間充質干細胞注射液給藥方式為靜脈滴注，適應癥為中重度潰瘍性結腸炎。該創新藥的作用機制是通過分泌抗炎因子（如IL-10、TGF-β）抑制過度免疫反應，同時分泌VEGF、HGF等細胞因子修復受損腸黏膜，從而達到治療潰瘍性結腸炎的效果。

“中國有150多萬潰瘍性結腸炎患者，針對該項疾病的傳統治療藥物主要是化藥和激素類藥物，患者長時間用藥會產生耐藥性，且這兩類藥物只能從表面緩解受治者便血等癥狀。與之相比，干細胞具有分泌細胞因子組織修復的能力，可從根本上修復腸黏膜損傷，提高患者生活質量。Ⅰ期臨床試驗證明，這款藥在安全性方面相關數據都很不錯。”李華說。

在該公司的專業存儲庫中，工作人員佩戴護目鏡、保溫手套，從一臺液氮設備中拿出一份包裹著金屬“外衣”的人臍帶間充質干細胞注射液。“液氮存儲的目的，是用超低溫環境完全抑制細胞代謝活動，實現細胞生命狀態的長期穩定保存。這些可向外展示的藥品是我們做的多余樣本，臨床用藥物在啟用之前不能隨意取出。”企業研發總監武芝介紹，該藥Ⅱ期臨床試驗組長單位為北京大學第三醫院和青島大學附屬醫院，現已進入大規模入組階段。計劃入組102—105例受試者，將在全國10家研究中心開展相關工作，目前已經獲得9家研究中心的倫理批件，6家研究中心已開啟受試者招募入組工作。

人臍帶間充質干細胞注射液研發自2012年正式啟動，2016年通過中國食品藥品檢定研究院3批次質量復核，2020年獲得臨床默示許可，成為山東省首個獲批臨床的干細胞1類創新藥，并有望成為山東省首款上市的干細胞處方藥。“如果Ⅱ期、Ⅲ期臨床試驗順利，這款創新藥預計2028年可以上市。”武芝說。

記者還了解到，企業第二條創新藥管線也已啟動，該款創新藥將聚焦各類難愈性創面（如糖尿病足、燒燙傷等）的修復治療，依托干細胞或工程化外泌體技術，調控局部炎癥反應，促進細胞增殖與組織再生，加速創面愈合，計劃2026年提交臨床試驗申請。此外，企業還和青島婦女兒童醫院合作在研卵巢早衰項目，目前已完成動物模型安全性評價、有效性驗證，計劃2026年申報臨床。

為提升干細胞技術標準化與產業化水平，奧克生物正聯合青島科技大學，推動細胞自動化培養體系的技術突破，實現干細胞的工業化生產；針對干細胞治療機制復雜、療效評價標準缺乏的問題，奧克生物正與青島大學附屬醫院分子診斷與再生醫學實驗室合作，開展創新藥生物標志物篩選研究；企業還攜手華中科技大學網絡空間安全學院，共同打造了國內首個基于區塊鏈技術的干細胞生物組織樣本庫全流程可追溯系統。

在全球范圍內，干細胞創新藥物發展已步入快車道。2024年12月，美國首個獲批的間充質干細胞藥物上市；2025年1月，中國首款間充質干細胞藥物獲批上市。目前全球已有十余款干細胞藥物上市，中國范圍內約有130個針對不同適應癥的干細胞項目獲批臨床試驗。

企業介紹，在奧克生物十余年干細胞創新藥物研發過程中，山東省、青島市給予全力支持。今年，奧克生物成功獲批2025年山東省自然科學基金重大基礎研究項目、2025年山東省重點研發計劃指南項目（重大科技創新工程方向）、2025年山東省創新藥物研發補助資金項目、2025年青島市關鍵技術攻關項目等，累計獲得省市級創新研發補助2000余萬元。（青島日報/觀海新聞記者  王萌）

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